美药管局批准“史上最贵”疗法

作者:admin 来源:未知 点击数: 发布时间:2019年05月25日

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  新华社华盛顿5月24日电美国食物和药物办理局24日核准首款医治小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开辟该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元,被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。

  新疗法名为Zolgensma,用于医治2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者。这种疾病由基因突变惹起,患者常在1岁内发病,呈现肌肉无力和萎缩症状,大都会在婴幼儿期因呼吸衰竭灭亡。

  美药管局引见,这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,从而改善肌肉功能,提高患者保存率。临床试验显示,患儿用药后活动能力较着改善,可以或许节制头部勾当,并在无支持环境下坐立。

  诺华公司在一份声明中说,与一些疗法需要持久医治分歧,Zolgensma疗法是一次性医治,若是患者存活期达到5年,则相当于平均每年破费42.5万美元,不比现有的一些疗法更贵。

  目前,别的一种医治儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症的疗法是美国百健公司的Spinraza,第一年医治破费75万美元,此后每年的费用为37.5万美元。

  (义务编纂:马金露 HF120)

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